作者:医院神经内科李凯医生
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身为神经科的你,是不是也被问过这个挑畔且尴尬的问题:你们科的病有几个能治的?此时的你是默默的低下了头,还是努力的辩解?
EAN会议进行到了第四天,日程明显稀疏了起来,人也少了许多。不过讲者依然很神气,上来就豪气冲天的说,多发性硬化的治疗,是神经科当前各主要疾病里面最突飞猛进的。注意,人家指的是DMT(Disease-ModifyingTherapy)治疗,这让做变性病的同志们情何以堪(连人家遗传病的基因疗法都追赶的很快,不少三期临床了)。
讲者是Hans-PeterHartung,来自德国的时尚中心杜塞尔多夫。这场演讲重点两个问题,一个是各路新药如何你追我赶,竞创新高,一幅要把前浪拍死在沙滩上的节奏;二是水涨船高,评价疗效的标准都被这些后浪推了起来。
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先说说评价标准吧,看看历史演变。最开始,条件艰苦,干扰素时代基本上能减少复发率三分之一吧,这已经是当时最好的成绩了[1]。也只能用复发率和功能残疾进展作为评价指标。后来核磁在诊断和治疗中应用越来越广泛,加上新药效果一个赛一个,核磁活动病灶又加了进来,成了NEDA,这个整体概念用其实也没太长时间,我们前两天刚介绍过。下图看看当年的新星Natalizumab的优异表现。
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这个逆天的NEDA-4又是怎么回事呢?NEDA-4:noneworenlargingT2lesions,noconfirmedrelapses,no6-monthconfirmeddisabilityprogression,andannualizedrateofbrainatrophyof0.4[percnt]。其实也没有德国工业4.0那么大的变革,就是加了个脑萎缩的指标。为什么NEDA用了没多久,又升级?主要是形势太乐观了嘛,大家多点挑战,也好淋漓尽致的体现新生代的威力。NEDA-4概念的正式登场应该是在年9月波士顿的ACTRIMS-ECTRIMS会议上[2]。诺华及合作伙伴们着力的强调fingolimod将MS患者达到NEDA-4的可能性提升了四倍。
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Hans-PeterHartung把近几年的新药数了一遍,dimethylfumarate,teriflunomide,fingolimod,sphingolipid,alemtuzumab,daclizumab,ocrelizumab。主要是临床试验报告的结果和副作用,文献不难查,都是发的大牌杂志,就不在这废话了。
下面这个是德国的指南,可以看出来,德国人还是很重视疗效的,已经把更强的alemtuzumab,fingolimod,natalizumab放在病情活跃患者的首选阵营里面了,对于病情温和的患者,首选还是尊重传统,老药为主,毕竟使用时间久,副作用也清楚。
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下面这个图我觉得很赞,让大家对这些五花八门的药谁更强谁更弱谁更*有个直观的概念[3]。
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上面说了德国指南,感兴趣的小伙伴们可以看下中国专家共识,今年5月新鲜出炉的哦(虽然名字是,但真的刚出版),大家可以自行对比下(下载链接见后,医脉通神经科